Elle rajeunit de 20 ans : non ce n’est pas un titre de magazine féminin, c’est le résultat de la toute première expérience des thérapies géniques sur un être humain

Atlantico : Pouvez-vous expliquer en quoi consiste une thérapie génique ?

Roland Moreau : La thérapie génique consiste à utiliser de l'ADN pour traiter des maladies ou empêcher leur apparition. Les méthodes utilisées sont différentes en fonction des pathologies.

Pour les maladies monogéniques (dues à un dysfonctionnement d'un seul gène), on remplace un gène "malade " par un gène "sain". On peut aussi introduire dans l'ADN un gène ayant une fonction thérapeutique. C'est ainsi qu'en cancérologie, on utilise un gène codant pour une protéine active dans la reconnaissance des cellules tumorales ou dans leur destruction (antigènes tumoraux, enzymes suicides...).

Une autre technique, très prometteuse, consiste à remplacer de façon "nano-chirurgicale" le gène défectueux directement au sein du noyau de la cellule. Cette méthode repose sur l'utilisation d'enzymes, les nucléases, qui ont la propriété de "repérer" des séquences particulières d'ADN de part et d'autre du gène défectueux et de couper le chromosome en "exfiltrant" le gène altéré. L'ingénierie de la cellule permet alors de réparer l'ADN en incorporant un gène fonctionnel.

Quelles que soient les techniques utilisées, la thérapie génique consiste toujours, in fine, à modifier le génome des cellules du patient, de façon définitive ou transitoire.

Elizabeth Parrish, PDG de l'entreprise américaine BioViva, assure avoir fait rajeunir de 20 ans certaines de ses cellules grâce à une thérapie génique qu'elle a testée sur elle-même. En quoi a consisté son traitement ?

Olivier Nérot : Elizabeth Parrish a reçu deux thérapies géniques expérimentales développées par sa société : une pour se protéger contre la perte de la masse musculaire avec l’âge, et une autre pour combattre l’appauvrissement des cellules souches responsables de diverses maladies et infirmités liées à l’âge.

En quoi cette cette expérience est-elle innovante ?

Olivier Nérot : La première innovation de cette expérience consiste simplement dans le fait qu'Elizabeth Parrish a expérimenté deux thérapies géniques sur elle-même, donc sur un être humain, ce qui n'avait jamais été le cas auparavant. 

Ensuite, c’est aussi le premier succès mondial de rallongement des télomères via une thérapie génique sur un humain. La thérapie génique avait déjà été utilisée pour rallonger des télomères dans des cellules cultivées et sur des souris, mais ce n’était jamais arrivé sur un humain.

Après, les résultats de l'expérience font débat car le rallongement des télomères n'est certainement pas le seul facteur de vieillissement de notre corps.

Ces résultats sont-ils définitifs ou faudra-t-il les surveiller pendant plusieurs mois/années ?

Roland Moreau : Ces résultats se limitent pour l'instant à une augmentation de la taille des télomères sur des leucocytes qu'elle a prélevés sur son propre sang.

Les (vrais) scientifiques qui sont à l'origine de ces résultats (Blackburn, Szostak et Greider) ont obtenu le prix Nobel de médecine en 2009. Ils ont montré que les télomères, composés d'ADN situés à l'extrémité des chromosomes ont la particularité de raccourcir à chaque division cellulaire. Lorsque leur taille devient insuffisante, la cellule cesse de se diviser et meurt. La télomérase, une enzyme découverte par ces chercheurs, possède la propriété d'empêcher ce raccourcissement des télomères à l'origine du vieillissement cellulaire. Auraient-ils donc découvert l'élixir de jouvence comme l'a annoncé la presse à cette époque ? Pas si simple, hélas, car la télomérase possède également la propriété d'être cancérogène.

Les "résultats" obtenus sur les globules blancs d'Elizabeth Parrish ne sont donc ni une découverte ni une voie d'avenir en raison du risque de cancer. Il faudra assurément qu'elle soit médicalement surveillée pendant de très nombreuses années pour effectuer des dépistages de cancer.