Strimvelis : pour la première fois, l'Europe approuve une thérapie génique à base de cellules souches pour enfants

La Commission européenne a donné à la multinationale pharmaceutique GlaxoSmithKline l'autorisation de vente de Strimvelis, la première thérapie à base de cellules souches. Cette thérapie s'adresse aux enfants atteints d'alymphocytose, maladie immunitaire génétique rare, parfois qualifiée de syndrome des "bébés-bulles" ou "enfants-bulles", puisque les enfants atteints doivent être placés dans une bulle pour leur protection.

La forme spécifique de la maladie qu'attaque Strimvelis, ADA-SCID, ne touche que 15 enfants par an en Europe, mais GlaxoSmithKline a de très fortes attentes pour le traitement, précédemment connu de son petit nom GSK2696273 et développé en partenariat avec des chercheurs italiens de l'Institut scientifique San Raffaele et de la biotech milanaise MolMed. En effet, pour le groupe pharmaceutique, Strimvelis pourrait être la base d'une "plate-forme" beaucoup plus large de thérapies géniques, rapporte le site spécialisé Fierce Biotech.

Les enfants atteints d'ADA-SCID souffrent d'une malformation génétique qui fait qu'ils ne produisent pas une enzyme dont leur système immunitaire a besoin pour fonctionner ; ils sont donc incapables de combattre des infections banales. Pour le traitement, on prélève des cellules souches de la moelle épinière de l'enfant, on modifie son ADN, et on les réinjecte, afin de permettre à l'enfant de produire l'enzyme en question.

"On en est au début d'un nouveau chapitre dans le traitement des maladies génétiques rares, et nous espérons que cette approche thérapeutique pourra être employée pour traiter d'autres maladies rares à l'avenir", a déclaré Martin Andrew, chef de l'unité maladies rares de GSK, rapporte le Daily Mail.  

Strimvelis est à l'essai clinique depuis plus de dix ans. En général ADA-SCID est mortel sous un an, mais 100% des patients traités avec Strimvelis ont survécu au moins 3 ans.

Strimvelis représente une véritable innovation de médecine personnalisée. Il ne s'agit pas d'un médicament fabriqué en masse, mais d'un médicament qui est "recréé" de manière personnalisée pour chaque patient. Les patients devront voyager jusqu'à Milan, où se trouve le seul centre habilité à fabriquer Strimvelis ; la durée de vie des cellules modifiées est très courte et elles doivent être réinjectées dans le patient sous six heures.

Mais l'objectif à long terme de GSK est à la fois de mettre au point des mécanismes pour pouvoir congeler les cellules et ainsi pouvoir les déplacer, et de créer plus de centres qui pourront fournir la thérapie.

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