Le traitement de la surdité entre dans une nouvelle ère

Atlantico : Née sans capacités additives, une fillette de 18 mois a retrouvé la quasi-totalité de ces dernières après avoir suivi un traitement basé sur la thérapie génique. En quoi cela consiste ?  

Saaid Safieddine : La thérapie génique, c'est remplacer un gène défectueux par une coupure normale du gène. En 2017, on avait démontré la preuve du concept que chez des patients atteints de cette neuropathie auditive, ils peuvent être traités par thérapie génique. Le principe est de débrancher l'implant pour laisser fonctionner l'oreille qui a été traitée par la thérapie. Parce qu'en restant par thérapeutique, on restaure l'audition normale. Alors que l'implant cochléaire, c'est une audition électrique. Avec le système électrique, la transmission n'est pas fidèle. Donc il y a pas mal de bruit de fond entre les électrodes d'implant et l'audition. Elle n'est pas parfaite, mais jusqu'à aujourd'hui, on n'a pas mieux à proposer aux patients. Le principe de la thérapie génique, si je schématise, l'audition, c'est l'ampoule, et le geste, c'est l'interrupteur. Dans le cas de la perte patte auditive, l'interrupteur ne marche pas. Donc, l'ampoule est toujours là, mais elle est connectée à un fil dysfonctionnel. Ce que nous, on a fait, c’est juste de changer le fil et on a rallumé l'ampoule d'une manière originale, sans artifices. Mais il est nécessaire d'avoir des patients compatibles avec la phonie temporelle qu'on a proposée dans l'essai clinique. Parce qu'on ne peut pas injecter le dispositif à n'importe qui. On ne peut pas traiter n'importe qui par thérapeute génique si on n'a pas le protocole adéquat.

Les médecins qui ont pratiqué le traitement ont déclaré que sa réussite est une étape majeure dans les thérapies visant à soigner la surdité. Ce traitement ouvre-t-il vraiment une nouvelle ère ? 

Pour l’instant, cette méthode est uniquement applicable sur les cas de neuropathie auditive. 

Cette neuropathie auditive liée à l'autophagie qui est la surdité qu'on appelle en jargon génétique le DFNP9. Ce qui est intéressant, c'est qu'on maîtrise des outils déjà. Des outils d'administration, le vecteur, la chirurgie. Je reviens à l'exemple de l’interrupteur, il y a juste la barre sur cet interrupteur qu'il faut adapter. Parce que le reste, on le maîtrise. C'est pour ça que ça va faciliter le développement. D'ailleurs, on travaille actuellement sur le projet thérapeutique pour le syndrome de Usher et d'autres en utilisant la même approche. 

Plus globalement, est-ce que cette thérapie ouvre de nouvelles perspectives ?

Sans aucun doute, parce que là, on a franchi l'étape qui va faciliter l'implication des entreprises, des bibliothèques, et en plus des tutelles qui nous encouragent aussi à renforcer cette de thérapie. Les trois quarts des outils sont maîtrisés, le dernier quart, ça dépendra du gène qui est responsable de la surdité et où il est produit et comment le cibler au bon endroit. Avec les manipulations génétiques qu’on maîtrise aussi, c'est un saut qui est important. Il y a dix ans, quand je parlais de la thérapie génique à Pasteur, il y a beaucoup de monde qui ne croyait pas. Ils disaient que c'était compliqué, que ça n'allait pas marcher. On l'a fait quand même, mais ça a été vraiment un appel d'air à toutes les compagnies. Ils ont ajouté beaucoup d'argent. Et là, on voit le résultat. Ça dépasse toutes les prévisions qu'on a eues au sein de la société Pasteur.